L'accès au marché des médicaments de thérapie innovante

Download or read book L'accès au marché des médicaments de thérapie innovante written by Emilie Sam and published by . This book was released on 2017 with total page 148 pages. Available in PDF, EPUB and Kindle. Book excerpt: Les médicaments de thérapie innovante (MTI) dont ceux préparés ponctuellement (MTIPP) regroupent les thérapies géniques, cellulaires et tissulaires majoritairement administrés à l'hôpital. Si ces médicaments suscitent un enthousiasme certain, ils rencontrent des difficultés depuis le stade de la recherche à celui de la mise à disposition pour les patients. Quels sont les défis associés à l'accès au marché des MTI et des MTIPP ? Quelles sont les solutions qui permettraient de garantir leur disponibilité pour les patients ? Le contexte réglementaire et les voies d'accès au marché actuelles sont décrits dans la première partie. Si l'accès au marché des MTI est conforme aux principes établis (autorisation de mise sur le marché, évaluation technologique et prise en charge de droit commun le cas échéant), celui des MTIPP n'est en revanche pas clairement défini. Après leur autorisation, les MTIPP ne sont ni évalués ni tarifés. La deuxième partie porte sur l'ensemble des difficultés rencontrées par les MTI et MTIPP. Elles concernent la réglementation, la génération des données attendues par les autorités, les prix revendiqués, le système de tarification et l'impact sur l'organisation de l'offre de soins. Enfin, en dernière partie, des pistes d'optimisation pour l'accès au marché des MTI et des MTIPP sont analysées. Il est ainsi proposé de faire évoluer la réglementation, de soutenir l'innovation, de renforcer la qualité des données cliniques en primo-inscription, de mettre en place de nouvelle approche d'évaluation et de prise en charge et enfin, de garantir la qualité et de la sécurité des soins.